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Una mujer y dos hombres con enfermedades autoinmunes graves han entrado en remisión después de ser tratados con células inmunitarias editadas con CRISPR mediante bioingeniería.¹. Los tres individuos de China son las primeras personas con trastornos autoinmunes en ser tratados con células inmunes diseñadas creadas a partir de células de donantes, en lugar de aquellas obtenidas de sus propios cuerpos. Este progreso es el primer paso hacia la producción en masa de este tipo de tratamientos.

Uno de los beneficiarios, el Sr. Gong, un hombre de 57 años de Shanghai, sufre de esclerosis sistémica, que afecta el tejido conectivo y puede provocar endurecimiento de la piel y daños a los órganos. Cuenta que a los tres días de recibir el tratamiento sintió que su piel se aflojaba y podía empezar a mover los dedos y abrir la boca nuevamente. Después de dos semanas, volvió a su trabajo de oficina. “Me siento muy bien”, afirma, más de un año después de recibir tratamiento.

Se han demostrado células inmunes diseñadas, llamadas células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR). Gran promesa En el tratamiento del cáncer de sangre: hay seis productos. consentir En Estados Unidos -y la posibilidad de tratar enfermedades autoinmunes como Lupus y Esclerosis múltipledonde las células inmunes rebeldes liberan anticuerpos que atacan los tejidos del cuerpo. Pero el tratamiento suele depender de las propias células inmunitarias de la persona, y esta personalización lo hace costoso y requiere mucho tiempo.

Es por eso que los investigadores están comenzando a crear terapias CAR T a partir de células inmunes donadas. Si tiene éxito, podría permitir a las empresas farmacéuticas ampliar la fabricación. Reducir costos y tiempos de producción. En lugar de realizar un tratamiento para una persona, se pueden realizar tratamientos para más de 100 personas a partir de células de un solo donante, afirma Lin Chen, inmunólogo de la Universidad Tsinghua de Beijing. Las células CAR T obtenidas de donantes se han utilizado para tratar a personas con cáncer, pero hasta ahora con un éxito limitado².

Enfermedades autoinmunes

Este ensayo, realizado por Xu Hujie, reumatólogo de la Universidad Médica Marítima de Shanghai, es el primer ensayo que anuncia resultados para enfermedades autoinmunes. Publicado en celúla mes pasado. Después de más de seis meses de tratamiento, los receptores permanecieron en remisión. Otras veinte personas recibieron el tratamiento derivado de un donante y un producto ligeramente modificado, dice Shaw. Dice que los resultados han sido en gran medida positivos.

“Los resultados clínicos son sorprendentes”, dice Lin, quien dirige un ensayo separado que utiliza células T CAR derivadas de donantes para tratar el lupus.

El éxito y la seguridad del tratamiento parecen prometedores, pero todavía es necesario probarlo en un mayor número de personas antes de que los investigadores puedan sacar conclusiones sobre su aplicación generalizada, afirma Christina Bergmann, reumatóloga del Hospital Universitario de Erlangen en Alemania.

Pero si este método funciona en más personas durante un período de tiempo más largo, “podría ser un cambio de paradigma”, afirma Daniel Becker, inmunólogo de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia. Más de 80 enfermedades autoinmunes están asociadas con la disfunción de las células inmunitarias.

Un donante sano

La terapia con células CAR-T generalmente implica extraer células inmunitarias conocidas como células T de la persona que recibe el tratamiento. Las células están decoradas con proteínas CAR que se dirigen a las células B y luego se reinfunden en el cuerpo de la persona.

El proceso de creación de células CAR T a partir de células inmunitarias donadas es similar. Xu y sus colegas extrajeron células T de una mujer de 21 años y las cubrieron con CAR que reconocen CD19, un receptor que se encuentra en la superficie de las células B. Utilizaron la herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9 para eliminar cinco genes en las células T, evitando que las células injertadas atacaran el cuerpo del huésped y que el sistema inmunológico del huésped atacara a las células del donante.

La primera persona en recibir el tratamiento, en mayo de 2023, fue una mujer de 42 años con un tipo de miopatía autoinmune, que afecta el tejido del músculo esquelético y provoca debilidad y fatiga. El señor Gong y otro hombre de 45 años padecían una forma agresiva de esclerosis. Iniciaron su tratamiento en junio y agosto de 2023.

Una vez inyectadas en los huéspedes, las células CAR T entraron en acción. Se multiplican, atacan y destruyen todas las células B, incluidas las células que causan enfermedades asociadas con afecciones autoinmunes. Las células T modificadas mediante bioingeniería sobrevivieron durante semanas en los receptores antes de desaparecer en gran medida. Finalmente, las nuevas células B sanas regresaron, pero las células que causaban la enfermedad ya no estaban presentes. Se ha observado una respuesta similar en personas con Condiciones autoinmunes ¿Quién recibió células T CAR derivadas de sus propias células?³.

“remisión completa”

Después de dos meses de tratamiento, los investigadores dicen que la mujer logró una recuperación completa y mantuvo esta condición durante el período de seguimiento de seis meses. Becker dice que aunque la mujer mostró claras mejoras clínicas, sería más cauteloso a la hora de considerarla una remisión completa, dado el corto tiempo de evaluación. Los autoanticuerpos de la mujer cayeron a niveles indetectables y su fuerza muscular y movilidad mejoraron dramáticamente.

Ambos hombres también vieron una mejora significativa en sus síntomas, incluida una reversión de la formación de tejido cicatricial y una disminución de los niveles de autoanticuerpos.

Ninguno de los individuos experimentó una reacción inflamatoria grave conocida como síndrome de liberación de citoquinas, que se ha observado en algunas personas con cáncer que recibieron terapia CAR-T, ni mostraron evidencia de que el injerto atacara al huésped. Pero los investigadores todavía están tratando de determinar si el cuerpo del huésped rechazará el sabor con el tiempo.

Una preocupación importante de seguridad que se ha observado en algunas personas que han recibido terapia con células CAR-T para tratar el cáncer es: La aparición de nuevos tumores.Aunque los investigadores todavía están investigando si tiene relación con el tratamiento. Baker dice que es demasiado pronto para saber si las personas con enfermedades autoinmunes que son tratadas con células CAR T derivadas de donantes enfrentarán este riesgo. “Sólo el tiempo lo dirá.”

La gran pregunta ahora, dice Becker, es si el mismo enfoque funcionará para más personas y qué tan duraderos serán los efectos. “¿Estos pacientes permanecerán sin síntomas durante años?”