La inteligencia artificial desbloquea “bases de ADN” para editar genes específicos, mejorar la terapia génica y más

Los investigadores utilizaron inteligencia artificial para comprender patrones ADN Secuencias que controlan cuándo y dónde están activos los genes. Este trabajo, realizado por el Laboratorio Jackson, el Instituto Broad del MIT y la Universidad de Yale, proporciona una nueva herramienta para la edición genética precisa. El objetivo de este estudio fueron las regiones del ADN llamadas elementos reguladores cis (CRE). Estos interruptores son como interruptores de encendido y apagado que garantizan que ciertos genes se activen sólo en las células correctas. Si bien las CRE ayudan a dirigir los genes para que funcionen en un tipo de célula y no en otras, ha sido difícil comprender las reglas (o “gramática”) de cómo funcionan las CRE.

Para decodificar estas reglas, el equipo analizó grandes conjuntos de datos de ADN utilizando un modelo de inteligencia artificial. Este modelo identificó patrones CRE que ayudan a activar o reprimir genes en células específicas. Luego, los investigadores utilizaron estos conocimientos para diseñar interruptores de ADN sintético que se dirigen a tejidos específicos.

Pruebas en modelos en vivo.

equipo Probado Estos interruptores sintéticos, o CRE, se están probando en modelos animales para ver qué tan bien funcionan. Observaron resultados exitosos, como activar el marcador fluorescente solo en las células hepáticas de embriones de pez cebra sin afectar otros tejidos. Esta orientación precisa muestra el potencial de futuras terapias que activarían genes en un solo tejido u órgano.

Utilizando este enfoque de IA, los científicos han creado miles de nuevos microorganismos, cada uno con funciones únicas para controlar genes objetivo. Este desarrollo puede conducir a tratamientos genéticos para afecciones que deben atacar células específicas.

Usos futuros y potencial médico.

Esta herramienta puede conducir al desarrollo de la edición genética con fines de investigación, pero también abre las puertas a terapias dirigidas. Con la capacidad de activar o desactivar genes en tipos de células específicos, los científicos ven aplicaciones en el tratamiento de afecciones genéticas o en la mejora de la reparación de tejidos. Como señaló el investigador principal Ryan Toohey, este enfoque podría permitir a los investigadores ajustar la actividad genética en un tejido, allanando el camino para tratamientos con pocos efectos secundarios en otras células.