En un nuevo estudio realizado por UC Davis y UC Berkeley, los investigadores han desarrollado una forma de administrar ARNm a las células cerebrales fetales, lo que podría proporcionar una forma de corregir trastornos genéticos como el síndrome de Angelman-Rett antes del nacimiento. Inyectando ARN mensajero (ARNm) recubierto de grasa Nanopartículas (LNP) directamente a las células cerebrales fetales, el estudio mostró resultados prometedores en un modelo de ratón de edición genética en el cerebro en desarrollo, informó en ACS Nano.
Entendiendo la tecnología
La tecnología LNP utilizada aquí actúa como un “vehículo de entrega” de ARNm, que actúa como modelo para las proteínas en las células. Al entregar ARNm que dirige a la célula a construir la enzima Cas9, que puede editar genes, Investigadores Se dirigió con éxito a las células del cerebro fetal. Este método puede corregir mutaciones genéticas en una etapa crítica del desarrollo, deteniendo potencialmente cambios celulares dañinos antes del nacimiento. El investigador principal, el Dr. Aijun Wang, profesor de ingeniería biomédica en UC Davis, señaló que este enfoque podría permitir corregir genes defectuosos durante un período crucial en el desarrollo del cerebro fetal.
Implicaciones y beneficios de la edición de genes en el útero
La investigación proporciona un modelo sobre cómo tratar las condiciones del desarrollo neurológico de manera temprana, antes de que se forme la barrera hematoencefálica, lo que a menudo limita el tratamiento después del nacimiento. La corrección temprana de las células puede generar beneficios más duraderos, especialmente porque se ha demostrado que una gran cantidad de neuronas en áreas importantes para la memoria y la cognición contienen material genético saludable.
El futuro de la terapia con ARNm de LNP
El método LNP también reduce el riesgo de inflamación, un desafío común en la entrega de ARNm al cerebro. Esta investigación sienta las bases para futuras terapias dirigidas al sistema nervioso central, donde los tratamientos administrados en el útero podrían traducirse en mejores resultados de salud al nacer. Los investigadores planean seguir desarrollando esta tecnología para ver si se puede aplicar más ampliamente en la prevención de enfermedades prenatales, con posibles aplicaciones más amplias para otras afecciones genéticas.
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